В США рекомендован к регистрации новый препарат для терапии муковисцидоза
Экспертная группа FDA (Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США) практически единогласно приняла решение о рекомендации к регистрации нового препарата для лечения муковисцидоза.
Лекарство получило название имя Оркамби (Orkambi), пишет medstrana.com.
Окончательное решение о регистрации препарата будет принято FDA не позже 5 июля 2015 года, но уже сейчас можно судить о его эффективности: во время клинических испытаний терапия препаратом на протяжении 6 месяцев приводила к улучшению функции легких у больных этой формой муковисцидоза на 2,5-3%.
Оркамби создан ученым из американской биотехнологической компании Vertex Pharmaceuticals Inc. Он представляет собой комбинацию известного лекарственного средства для лечения муковисцидоза — ивакафтора и совершенно нового препарата, который называется лумакафтор.
